随着生物医学技术的迅猛发展，医疗医药领域的改革创新成为推动健康中国建设的关键动力。在海南博鳌乐城首届全球创新药械博览会的14个分论坛上，与会专家分别就神经系统疾病、心血管疾病、骨科、眼科、辅助生殖等领域的创新药械与疗法进行了分享。
眼科创新发展破解疾病难题
国家眼耳鼻喉疾病临床医学研究中心主任，海南乐城真实世界研究院理事长、院长瞿佳：在眼科疾病治疗领域，仍存在部分尚未满足的临床需求。从致盲性疾病来看，老年性黄斑变性、糖尿病性视网膜病变以及高度近视引发的并发症，目前均属于不可逆致盲性眼病，会导致患者视力低下，治疗难度极大。相较于白内障通过晶体置换、角膜盲通过角膜置换已获得成熟解决方案，神经系统相关的眼底疾病，尤其是视网膜及眼脑连接部分的病变，成为当前眼科研究的热点与刚需，亟待突破性治疗手段。
我国眼科创新药械应用经历了从依赖进口到自主研发的重要转变。过去，眼科领域的优质药物多依赖进口，随着我国经济社会的快速发展，众多高校与研究机构投身于眼科新药及新靶点的研发。以温州医科大学为例，其在近视研究领域取得显著进展，成功推动近视防、控、诊、治相关药品的研发。2024年3月，国家药品监督管理局批准的0.01%低浓度阿托品，便是我国眼科创新药研发的典型成果，有效填补了近视防控领域无药可用的空白。
创新药械的发展为眼科疾病治疗带来革命性变化，让患者实实在在获益。一方面，先进药物开发持续推进，基因治疗、干细胞治疗已进入临床研究阶段，未来有望为先天性遗传性眼病患者带来治愈希望；另一方面，新型免疫类药物的应用，对葡萄膜炎等顽固性眼病展现出良好疗效。
众多患者通过创新药械重获光明的案例令人振奋。借助海南“国九条”先行先试政策，我们早在六七年前就通过特许进口的发达国家人工角膜，成功让一名失明40年的患者告别黑暗，术后能够骑自行车回家；针对反复发作可能导致失明的葡萄膜炎，长效治疗药物投入使用后，不仅有效控制了患者病情进展，更实现了保住眼球、恢复视力的目标，让患者重见光明。这些案例充分彰显了眼科创新药械在改善患者生活质量方面的重要价值。
在乐城先行区不断实现诊疗革新
四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室研究员杨寒朔：乐城先行区的改革实践构建了“政策、机构、技术”三位一体的发展体系。在政策层面，通过海南省人大常委会批准的管理条例与乐城管理局配套文件，形成了既先行先试又合理合规的制度框架，为生物医学新技术的引进、落地与应用提供了坚实保障，通过制度创新使国际前沿疗法能够快速响应临床需求。
机构层面，上海交通大学医学院附属瑞金医院、四川大学华西医院等先后入驻，与民营医疗机构的能力提升形成了协同效应。这不仅推动了先进技术的临床转化，还激发了整个医疗体系对新技术的探索热情，实现了区域医疗水平的整体跃升。
技术落地层面，目前已有15项涵盖再生医学、肿瘤治疗、眼科遗传病等领域的生物医学新技术获得批准，使众多无药可治或疗效不佳的患者获得了新的治疗机会。按照规划，今年和明年还会有更多新技术获批，这不仅将持续提升乐城先行区的医疗服务能力，还将带动区域生物医药产业发展，形成医疗与经济协同增长的良好格局。
筹备中的乐城先行区药械技术引进肿瘤专委会，将承担起新技术评估与引进的核心职能。其首要目标是建立“先进性、有效性、安全性、可及性”四位一体的评估标准，确保引进的技术既体现科学与临床前沿，又能实现价格可及与时间可及的平衡。在战略层面，专委会将为生物医学新技术引进的管理体系提供建言咨询，推动产业生态的优化升级。
技术评估环节，专委会将重点开展科学性把握与适应证选择等工作，通过多学科专家协作，建立标准化的评估流程，形成患者信任的行业口碑。这种专业化的守门机制，既能避免技术引进的盲目性，又能加速真正有临床价值的创新疗法落地，为乐城先行区打造国际一流的肿瘤诊疗高地奠定基础。
在肿瘤治疗领域，生物治疗已实现从“辅助手段”到“核心疗法”的转变，带来了革命性的临床突破。以CAR-T细胞治疗为例，其针对某些白血病的治愈率显著提升，打破了传统化疗的局限；抗体偶联药物与双特异型抗体的应用，使晚期肿瘤患者的生存期与生活质量得到双重改善。这些技术在疗效上超越传统疗法，且副作用显著低于化疗，实现了有效性与安全性双提升。
神经系统疾病治疗新突破：从缺口到希望
上海交通大学医学院附属瑞金医院神经内科主任医师康文岩：神经系统疾病因其临床表现多样、发病机制复杂，一直是医学领域的重点攻关方向。当前多种典型神经系统疾病仍存在显著诊疗缺口，而细胞治疗技术的发展与特许药械政策的落地，正为患者带来新的希望。
在神经系统疾病中，脑卒中、帕金森病、阿尔茨海默病等疾病发病率居高不下，治疗挑战尤为突出。神经细胞的不可再生性是核心难题之一，这使得防治脑血管病等疾病不得不以预防为主。治疗仅能减少脑细胞死亡和受损以减轻症状，对已死亡的脑细胞却无能为力，导致许多患者遗留后遗症。同时，帕金森病、阿尔茨海默病、渐冻症等神经退行性疾病的发病机制尚未明确，目前缺乏能延缓或阻断病情进展的修饰性治疗药物，现有药物大多仅能改善症状，无法扭转疾病发展轨迹。
细胞治疗技术的出现，为神经系统疾病治疗带来了里程碑式的突破。在传统药物研发举步维艰的背景下，如2002—2012年阿尔茨海默病新药研发成功率仅约0.4%，干细胞治疗研究领域为人们开辟了全新思路。它从神经营养、神经修复乃至神经再生的角度重新审视疾病，为寻找新的治疗方案提供了关键方向，打破了既往治疗的局限。
海南乐城特许药械政策为患者搭建了快速获取创新诊疗技术的桥梁。该政策允许国外已上市的成熟新药在乐城直接审批落地，有效弥补了国内部分新药上市周期长、种类少的短板。借助这一平台，上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院已落地10多款神经系统特许药械，为众多患者尤其是重症患者提供了诊治新选择。例如针对偏头痛、渐冻症的新产品等，都让国内患者率先受益。
这些创新治疗手段已切实改变了患者的生活。一名19岁的偏头痛患者，自记事起便依赖止痛药，曾服用过11种治疗药物，却仅能控制一半症状，严重影响学习和生活。在接受瑞美吉泮治疗后，患者用药种类减少至3种以内，症状改善程度超过80%，生活质量大幅提升。此外，在阿尔茨海默病治疗领域，乐城率先引入的仑卡奈单抗和多奈单抗，已在国内上市前治疗近百名早期患者，大部分患者病情得到延缓，部分患者甚至实现症状改善，为这一难治性疾病的治疗带来了曙光。
从治疗缺口的客观存在到创新技术与政策的双重助力，神经系统疾病治疗正逐步迈向更广阔的未来，为无数患者及其家庭带来了希望。
女性生殖衰老 临床干预并非逆转
中山大学孙逸仙纪念医院妇产科生殖专科一级主任医师杨冬梓：女性生殖衰老作为生殖医学领域的重要议题，随着全球女性生育年龄推迟而备受关注。生殖衰老最直接的影响是生育力下降。女性35岁后卵巢内卵子数量与质量呈断崖式下降，直接导致胚胎质量降低，进而引发妊娠率低下——胚胎着床能力减弱，着床后发育潜能也受限。生殖衰老伴随全身退行性改变，如子宫内膜容受性下降，类似“土地贫瘠”影响胚胎种植。同时，高血糖、高血脂等代谢问题，以及免疫、内分泌紊乱等，均会进一步降低辅助生殖技术的成功率。
面对这一生理进程，临床干预聚焦于“优化而非逆转”。适龄生育是首要倡导的策略，但针对大量有生育需求的高龄女性，临床也已形成多维度应对方案。在卵子质量改善方面，基于线粒体功能下降与氧化应激损伤的核心机制，采用针对性补充剂进行干预；促排卵阶段实施个体化方案，争取卵子数量与质量双重提升；胚胎培养环节运用新技术减少损伤，移植前后则通过个体化干预提高着床率。值得关注的是，干细胞、外泌体等创新手段虽处于研究阶段，但为未来诊疗提供了广阔前景。
公众对于生殖衰老的认知仍存在诸多误区与盲点。部分女性因外表年轻、月经正常，忽视35岁后卵巢功能的断崖式下降；另有高龄女性误认为“有月经就有生育力”，事实上，月经存在不代表卵子具备形成正常胚胎并着床的能力；更有女性轻信“灵丹妙药”能逆转衰老，在不当治疗中浪费宝贵时间。
科研与诊疗创新持续为应对生殖衰老提供动力。目前，关于辅酶Q 10、褪黑素、白藜芦醇等补充剂的应用研究已有报道，生长激素等干预手段也进入临床交流视野。然而，医学的严谨性要求这些干预需基于大样本随机对照研究的循证医学证据，在缺乏充足数据的情况下要警惕产品商业化泛滥。随着干细胞、外泌体等前沿技术研究的深入，以及我们基于动物研究和临床多中心随机对照研究的进展，未来有望涌现更多安全有效的干预手段，为女性生殖健康提供更有力的保障。
心脏康复：心血管疾病治疗的重要一环
长春中医药大学附属医院心血管内科心脏康复中心主任孟晓萍：在心血管疾病治疗领域，心脏康复正逐渐成为不可或缺的重要组成部分。心脏康复并非单一的症状改善手段，而是一项综合性治疗措施，其核心目标是帮助患者重塑健康状态。科学规范的心脏康复，不仅能显著降低心绞痛、心肌梗死、猝死等心血管不良事件的发病率，还能有效增强患者心脏功能，提高生活质量。心脏康复是提升患者健康水平与生活品质的关键环节。
从临床应用场景来看，心脏康复适用于多种心血管疾病患者，包括慢性稳定性冠心病、冠脉搭桥术后、急性心肌梗死恢复期等人群。以慢性稳定性冠心病患者为例，部分冠脉三支病变患者通过针对性的运动康复即可建立侧支循环，改善心肌供血。坚持规范康复治疗能取得单纯药物治疗难以实现的效果。
我国心脏康复事业自2012年在胡大一教授带领下正式起航，历经13年发展已取得显著进步。如今，心脏康复已从最初的“无人问津”发展为心脏病学术会议的“必备专场”，医生群体的认知度显著提升。然而，患者层面的认知仍存在不足，目前认知率还是很低，且存在诸多误区与盲点。部分患者虽知晓康复有益，却对实际效果认知模糊，甚至认为“在家锻炼即可替代”。同时，医保覆盖尚未完全到位、需康复患者年龄普遍偏大导致频繁到院困难等问题，也影响了康复治疗的依从性。对此，加强患者教育，明确心脏康复与普通体育锻炼的本质区别，是未来工作的重点。
针对心脏康复的实施，我国形成了独具特色的“五大处方加1”优化模式，该模式由胡大一教授提出，即运动处方、心理处方、营养处方、戒烟处方、药物处方五大核心处方，叠加体外反搏治疗。其中，运动处方是核心环节，通过个体化的运动方案帮助患者逐步恢复心功能。五大处方不仅适用于心脏康复患者，更是所有慢性病患者的优质管理策略。随着临床证据的不断积累，越来越多的患者将认识到心脏康复的价值——它不仅是疾病治疗的延续，还是为心血管疾病患者带来“第二次生命”的重要途径。在心血管疾病发病率持续攀升的背景下，我们应打破“重治疗、轻康复”的传统观念，推动心脏康复的规范化普及。
创新药物落地助力库欣综合征治疗
中山大学附属第一医院内分泌科教授廖志红：库欣综合征又称皮质醇增多症，是由长期暴露于高水平皮质醇（糖皮质激素）引起的一组临床综合征。其特征性表现具有多系统累及特点，包括向心性肥胖、多血质面容、皮肤紫纹、非老年皮肤菲薄及非创伤性瘀斑，同时伴随近端肌无力、与年龄不相称的骨质疏松，以及高血压、糖尿病、浮肿、月经紊乱、性欲减退、凝血功能异常、情绪精神问题和免疫力下降等。
库欣综合征的病因分为外源性与内源性两类。外源性库欣综合征最常见，由长期使用超生理剂量糖皮质激素（如泼尼松、地塞米松）引发，多出现于痛风、类风湿关节炎等疾病的长期治疗中，临床需注意规范药物使用与及时减停。
内源性库欣综合征属于罕见病，临床诊疗面临很大挑战。早期表现不典型时易被误诊为单纯肥胖、高血压或糖尿病，待出现典型多系统症状时，往往已造成多个器官系统损害，患者死亡风险增加9.3倍。此前，国内临床治疗存在明显药物缺口，患者需海外代购美替拉酮（价格昂贵、疗效欠佳）或已退市的肝毒性药物酮康唑，治疗困境突出。
目前，尽管创新药物奥唑司他已落地，但仍需多方支持以提升药物可及性。孤儿药研发投入大、适用人群有限，导致药价较高，而库欣综合征需长期甚至终身管理，持续经济负担易使患者中断治疗。目前临床已通过奥唑司他治疗部分病例并取得良好疗效，未来亟需将其纳入国家医保目录，减轻患者家庭经济压力，让更多患者获得持续、有效的规范治疗。同时，也期待更多药物如米托坦（已获批用于肾上腺皮质癌）能明确库欣综合征治疗适应证，并完善医院血药浓度监测体系，进一步丰富临床治疗选择。
硼中子俘获疗法实现精准抗癌
鹏博（海南）硼中子医院院长王恩敏：在肿瘤治疗领域，精准与高效始终是医学界不懈追求的目标。被称为“肿瘤第六种创新疗法”的新兴技术——硼中子俘获疗法，正以其独特的作用机制和显著优势受到广泛关注。
硼中子俘获疗法的核心在于“靶向精准的细胞级水平杀伤”，其治疗原理体现了二元疗法的创新结合。治疗时，医生为患者输注含硼-10的化合物，这类药物本身对肿瘤无杀伤作用，但会特异性富集于肿瘤细胞内。随后，通过硼中子照射，肿瘤细胞内的硼-10会发生核裂变，产生α粒子和7Li粒子。这两种高能重离子能量极高，可彻底破坏肿瘤细胞，而其穿透深度仅为4~10微米，因此在精准杀灭肿瘤细胞的同时，对周围正常组织的影响微乎其微，实现细胞级别的精准放疗。
相较于传统放疗手段，硼中子俘获疗法的优势极为突出。传统放疗如X线、质子、重离子治疗，射线需穿透正常组织才能到达肿瘤部位，即便剂量控制得当，仍会对正常组织产生一定损伤。而硼中子俘获疗法是从肿瘤细胞内部发出攻击，在细胞水平直接杀灭肿瘤细胞，实现了肿瘤细胞内高剂量杀伤与周围正常组织低损伤的完美平衡，极大降低了治疗的副作用。
从临床数据来看，即便是肿瘤末期患者，该疗法也取得了较好效果。随着临床数据的积累，未来在恶性胶质瘤、恶性脑膜瘤等脑部肿瘤治疗中，硼中子俘获疗法有望成为最优选择，同时在肝癌、胰腺癌等领域的适应证拓展也值得期待。
硼中子俘获疗法的发展历程跨越了数十年。2015年后，直线加速器产生中子技术的出现，使设备可进驻医院，推动该疗法热度大幅提升。我国目前已有一些公司投身相关设备研发，多家医院也先后有设备落户，相关临床试验也在开展中。目前，国内硼中子俘获疗法在设备与药品研发方面均进展迅速，全球范围内，各国也在投入大量人力物力推进该领域发展。
为让更多患者从硼中子俘获疗法中获益，首要任务是严格掌握并选择更优的适应证，确保为合适的患者提供治疗，避免盲目施治，以保障治疗效果与治疗安全。
整理：王建影
审核：李天舒
