在我国，糖尿病患者高达1.4亿。其中，1型糖尿病患者胰岛功能衰竭与血糖紊乱，必须终身依赖胰岛素注射。患者不仅承受长期治疗的身心压力，还可能引发肾脏衰竭、失明等一系列严重并发症。

传统的胰岛移植虽有效，但受限于供体严重匮乏，无法惠及广大患者。实现胰岛组织的规模化再生，是全球医学界亟待攻克的难题。近日，一项来自上海科学家团队的糖尿病治疗研究成果发表于国际学术期刊《柳叶刀·糖尿病与内分泌学》（Lancet Diabetes & Endocrinology），开辟了新的路径。

研究团队，前排左一为殷浩，前排右一为程新 本文图片均由长征医院供图

该研究由海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）殷浩教授团队联合中国科学院分子细胞科学卓越创新中心（生物化学与细胞生物学研究所）程新研究员团队开展，在国际上首次分别利用自体与异体干细胞来源的再生胰岛（E-islet）微创移植，实现了1型糖尿病患者的胰岛功能重建与血糖自主调控。

移植，本质上就是给身体“换零件”。但由于供体往往匮乏，需要通过干细胞技术在体外再造组织。传统的再造是从“多能干细胞”开始分化诱导，逐步形成功能成熟的组织器官，但这种方式步骤复杂、周期长且易混入未分化细胞，存在安全隐患。这项最新研究建立了一套全新的“基于内胚层干细胞的技术体系”，将“内胚层干细胞”而非“多能干细胞”作为起点，就像从“树干”的特定分叉出发，而不是从“树根”出发。

程新表示，这种新技术的分化方向明确，只朝胰腺、肝脏等目标细胞前进；分化步骤精简至两步，生产时间从40天缩短至14天，效率极大提升。更重要的是，内胚层干细胞在体内不会无限增殖，从根本上解决了形成肿瘤的风险。利用这项全球领先的“体外定向分化”技术，团队成功构建了可用于治疗胰岛功能严重受损/衰竭型糖尿病的“再生胰岛E-islet”。

早在2021年，上海长征医院器官移植中心成功开展了全球首例再生胰岛移植治疗严重2型糖尿病患者。而此次发表的临床研究，详细记录了联合团队进一步治疗3位1型糖尿病患者，分别是世界首例自体与中国首例异体再生胰岛移植治疗1型糖尿病，以及世界首例再生胰岛移植治疗儿童1型糖尿病。

三例患者中，最长一例已实现临床治愈超过26个月。这些临床案例也证明了，无论是自体还是异体来源的再生胰岛移植，均可在1型糖尿病患者中实现胰岛功能重建、血糖自主调控与胰岛素脱离，从而长期改善患者的血糖水平、有效避免并发症的发生与进展。

据殷浩介绍，目前该疗法需联合使用免疫抑制治疗，用于克服1型糖尿病的自身免疫复发等问题，因此现阶段的产品主要用于治疗较为严重的1型糖尿病患者。团队同时也在探索利用基因编辑技术的通用型产品，从而有效规避自身免疫攻击，不再需要使用免疫抑制治疗，这样的第二代产品或许未来能够真正适用于所有的1型糖尿病患者。

团队开展胰岛移植微创手术

当前，基于发表成果的自主知识产权开发的“异体人再生胰岛注射液（E-islet 01）”，已于2025年4月和2026年1月先后获得中国和美国的新药临床试验（IND）批件，是全球唯一同时获批中、美两国IND的再生胰岛药物。研究团队表示，临床试验正在严谨有序地开展，进展顺利。

科研成果的突破也离不开创新土壤的支持，近年来，上海锚定细胞与基因治疗（CGT）这一未来产业前沿赛道，通过实施行动方案、布局专项、筹建市级重点实验室及概念验证平台，也为罕见病、血液病及神经系统疾病等领域的原始创新提供了坚实支撑。

据上海市生物医药科技产业促进中心介绍，聚焦张江细胞与基因产业园、浦江基因未来谷，上海已集聚起超过200家CGT前沿技术企业，占据了全国相关上下游产业链的三分之一。“十四五”以来，上海已有5款CGT产品获批上市，150多个在研项目进入临床阶段，多项关键指标位居全国前列。全球首个基因治疗遗传性耳聋、异体通用型免疫细胞治疗自身免疫病等一系列重磅成果相继涌现。