有的孩子执地将积木排成笔直的线条，即便重复摆弄数小时也乐此不疲；有的孩子始终沉浸在自我的小天地中，对外界的呼喊和回应，仿佛隔着一道无形的墙；还有的孩子习惯用特殊的动作传递情绪，却很难被旁人理解。

这些画面，正是自闭症患者最真实的日常，也是无数患者家人“想走进、想读懂”，却始终难以跨越的阻碍。

据统计，我国自闭症患病率已达1/100，传统干预手段虽能改善部分症状，却难以触及“神经发育异常”的核心问题。直到干细胞技术的兴起，为这场“与孤独的温柔对话”带来了新的可能。

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什么是自闭症

孤独症（即自闭症）的概念，最早由美国约翰斯・霍普金斯大学学者莱奥・坎纳于1943年正式提出。这类病症以多方面异常为主要特点，涵盖认知、情感、神经行为等领域，同时存在社交与交流困难、爱好单一固定、言行模式刻板重复等表现。

目前医学界与心理学界统一将其命名为 “孤独症谱系障碍”。该病症区别于唐氏综合征，不会改变患者的面部特征，从外观上无法区分孤独症患者与普通人。

自闭症通常起病于婴幼儿期，在不同的儿童阶段，自闭症有着完全不同的表现形式，在早期预防阶段就有着相应的自闭症儿童行为预警。

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干细胞为什么能为自闭症破局

目前，自闭症病因尚未完全阐明，但研究发现，自闭症患者通常表现为免疫系统失衡和促炎细胞因子表达升高，CD3+、CD4+、CD8+T细胞以及自然杀伤( NK) 细胞比例失衡，单核细胞和巨噬细胞过量表达炎性介质IL-1β等。

研究人员指出，干细胞移植后主要通过两大机制发挥免疫调节作用：

1.细胞接触介导的激活机制，干细胞可直接与免疫细胞作用，促使促炎巨噬细胞向抗炎巨噬细胞转化。

2.旁分泌功能，干细胞通过释放生物活性因子，实现对异常免疫系统的平衡调节，并激活机体自身的组织修复能力，对功能损伤起到改善与修复作用。

研究人员同时指出，间充质干细胞还可主动迁移至机体损伤位置，对神经系统的组织结构进行优化与修复，以此缓解孤独症谱系障碍带来的大脑功能损伤，实现功能层面的改善。

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干细胞治疗自闭症的临床案例

◆ 临床案例一

来自《Stem Cells Translational Medicine》期刊报道了一项自闭症的开放标签临床试验，在该项研究中，研究人员采用自体干细胞进行治疗。研究人员选择了30名年龄在3至7岁之间的儿童，他们被确认患有自闭症，其CARS评分（评定ASD的水平）被列为“严重”类别。患者们一共接受了两次移植，间隔6个月。

试验完成后，研究团队从社交沟通、目光对视、情绪表达等多个维度对受试者进行评估，结果显示各项指标均出现明显改善。研究人员表示，在接受干细胞移植后的18个月观察期内，自闭症受试群体在社交能力、语言表达及日常生活技能方面均得到显著提升，而刻板重复行为与多动症状则明显减轻。

◆ 临床案例二

在《ASIA-PACIFIC PSYCHIATRY》国际期刊上，也曾报道过一篇关于干细胞临床治疗儿童自闭症的一项试验，实验结果体现出了干细胞良好的治疗潜力。

在经患者及家人知情同意后，研究人员将共32名自闭症患者（包括男性27例，女性5例），随机分配到干预组和对照组。干预组在1个月内接受2次自体间充质干细胞鞘内注射，同时两组均接受了自闭症康复治疗，包括感觉运动增强、听觉训练、职业治疗、言语治疗、音乐治疗和锻炼。此外，所有患者均接受利培酮治疗。

在基线以及干预后6个月和12个月时，研究人员使用儿童自闭症评定量表(CARS)、Gilliam自闭症评定量表第二版(GARS-II)和临床总体印象(CGI)对患者进行评估发现，在干预后12个月，两组之间存在显著差异(P=0.049)。在第12个月时，干预组的CGI疾病严重程度评分与基线的平均差异显着更高(P=0.004)，这表明干预组的症状临床改善程度更高。

◆ 临床案例三

研究选取42名自闭症患者，随机分配至脐血治疗组、混合治疗组及对照组。脐血组予以脐血单个核细胞干预，混合组采用脐血单个核细胞与脐带间充质干细胞联合治疗，对照组仅开展康复训练。于治疗前、首次治疗后4周、4个月三个时间点，分别采用儿童自闭症评定量表（CARS）、临床总体印象量表（CGI）对三组效果进行评价，同时记录安全性与不良反应。

结果：干细胞临床干预后无严重不良反应发生。脐血组和干细胞混合组CARS评分在治疗前、首次治疗后4周、首次治疗后4月之间比较均明显降低，CGI量表发现干细胞混合组总有效率明显高于脐血组。

结论：应用脐血单个核细胞和脐带间充质干细胞临床治疗自闭症是安全的，疗效显著高于康复训练治疗，其中，脐带间充质干细胞疗效更优。

LIFE SEEK

写在最后

现阶段，传统方案仍是自闭症治疗的主流，主要包括药物调理与行为训练等方式，但整体改善效果相对有限。干细胞疗法作为创新的医学方向，已有不少临床实践表明其对自闭症具有一定改善效果。然而，该技术仍需开展更大规模的临床研究，以充分证实长期使用的安全性与有效性。相信随着科研的持续推进，干细胞治疗将为更多自闭症家庭带来希望。

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