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作者 | 周亦川

编辑 | 袁月

近期BioMarin官网公布2025第四季度及全年财报，财报中指出，首个A型血友病一次性基因疗法Roctavian在2025年10月被宣布剥离后找不到买家，决定撤出市场。

2023年6月Roctavian获得美国FDA批准上市，定价为290万美元，药效可持续十几年。与标准疗法VIII因子长期输注相比，预估每位患者治疗成本可节约400万—500万美元。

然而，这款药物并没有得到市场的认可。Fierce pharma报道中指出，该A型血友病市场竞争激烈，罗氏、赛诺菲和诺和诺德均有相关治疗产品；基因疗法的资格限制和报销困难更是让药物举步维艰。2024年Roctavian业务仅在美国、德国和意大利三个国家获得报销政策，生产工厂处于“闲置状态”，年销量为2600万美元，而2025年销售额也只有3600万美元。因撤出市场导致去年第四季度产生2.4亿美元的相关费用，主要包括销售成本的1.19亿美元存货核销，以及1.18亿美元的长期资产减值。

近年来，罕见病基因疗法动辄几百万美元的价格屡次刷新药价记录。这些“天价药”给患者带来便利的同时，如何被市场和各国医保政策所接受，还有很多的困难需要克服。