肺动脉高压是一种相对少见、治疗棘手的心血管疾病，研究提示不进行针对性治疗的特发性肺动脉高压患者出现症状后的中位生存期仅2.8 年。随着疾病进展，肺动脉高压患者运动受限程度持续增加，严重者甚至不能进行任何体力活动，生活质量受到严重影响，新诊断患者5年死亡率高达40%，模型预测显示，肺动脉高压的发病和患病病例数仍将逐年增加，预示未来肺动脉高压的防控将面临重大挑战，患者亟需创新治疗改善生活质量及预后。

长期以来，肺动脉高压的治疗主要依赖扩张血管的药物，这些方法虽能缓解症状，却难以逆转疾病根源——肺血管的病理性重构。研究发现，激活素信号通路的失衡是驱动这一重构的关键因素，特别是激活素A水平升高，会促进肺小动脉结构异常改变，导致血管负荷逐步加重，并最终引起右心室肥厚和功能衰竭。

近日，这一领域迎来突破。全球首个且目前唯一突破性疗法激活素信号传导抑制剂注射用索特西普已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于治疗WHO功能分级（FC）Ⅱ—Ⅲ级的肺动脉高压（PAH，WHO第1组）成年患者，以改善患者的运动能力和WHO功能分级。激活素信号传导抑制剂是针对肺动脉高压病因治疗的新型生物制剂，此次获批是基于Ⅲ期临床试验STELLAR的研究数据。

广东省医学科学院副院长、广东省人民医院心血管内科主任荆志成教授表示，动脉高压的肺血管发生病理性重构，血管负荷进行性加重，并最终导致右心室肥厚与结构改变。“激活素—骨形态发生蛋白”信号通路失衡，激活素A水平升高，是驱动PAH肺小动脉结构改变的关键。索特西普的问世标志着肺动脉高压治疗从传统的对症扩血管时代，迈入针对病因、逆转血管病变的崭新阶段。它为患者提供了全新的选择，有望带来更好的运动耐力、更高的生活质量，甚至更长的生存期。这项创新不仅填补了以往治疗的空白，也为未来防控这一挑战性疾病注入了希望。随着更多患者能够获得这种突破性疗法，肺动脉高压的临床管理将迎来实质性提升。