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终于有了一周一次的生长激素治疗,告别每日注射

想象一下,如果你每天都要打针,你会不会觉得生活很不方便?现在,有一个好消息来了:美国食品药品监督管理局(FDA)刚刚批准了一种新的药物——司克特罗法(Skytrofa),用于治疗成人生长激素缺乏症(GHD)。这意味着,患者再也不用每天忍受注射的痛苦了。

生长激素缺乏症是一种罕见的疾病,由于体内生长激素水平不足导致。在儿童中,它会导致身高矮小;而在成人中,则可能引发一系列代谢并发症,比如脂肪堆积、肌肉减少等。目前的治疗方法是每天注射生长激素,但很多患者难以坚持,这不仅影响治疗效果,还降低了生活质量。

司克特罗法是一种长效生长激素,只需要每周注射一次。这种药物通过持续释放生长激素,来替代人体内不足的部分。早在2021年,它就被批准用于一岁以上的儿童和体重至少26磅的患儿。现在,它的适应症扩展到了成人。

这项批准基于一项名为“foresiGHt”的三期临床试验结果。在这项双盲随机对照研究中,259名成年GHD患者被分为三组,分别接受司克特罗法、每日生长激素或安慰剂的治疗。结果显示,38周后,司克特罗法在主要疗效指标——躯干脂肪百分比的变化上显著优于其他两组(P<.0001)。此外,在总瘦体重的变化这一关键次要疗效指标上也表现出色(P<.0001)。其他指标也有显著改善。

安全性方面,严重不良反应的发生率较低(司克特罗法组为3.4%,安慰剂组为1.2%,每日生长激素组为2.3%)。常见的副作用包括因液体积聚引起的肿胀和甲状腺激素水平降低。

巴洛神经学研究所的Kevin Yuen博士表示,GHD不仅会影响患者的体脂分布和代谢功能,还会增加心血管疾病的风险。此外,它还可能导致认知功能障碍、抑郁、焦虑、睡眠问题以及体力和精神动力下降。因此,患者们一直在寻找更方便的治疗方案。

司克特罗法的获批,标志着GHD治疗领域的一个重要突破。它不仅提供了更便捷的治疗方式,还有望改善患者的治疗依从性和生活质量。对于那些长期受困于每日注射的患者来说,这无疑是一个令人振奋的消息。

患者和医生们可以考虑这种创新的治疗选择,并讨论其对治疗计划的潜在影响。

注:本文内容仅供科普参考,不构成专业医疗建议,如有健康问题请咨询专业医生。

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