图说 / 1型糖尿病新药在乐城开出亚洲首批处方

出品 | 搜狐健康

编辑 | 刘家碧

近日，全球首个且唯一获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于延缓1型糖尿病发病的新疗法Tzield在博鳌乐城先行区开出亚洲首批处方。

随着首批患者的获益，标志着我国1型糖尿病治疗领域实现了革命性突破，从“被动治疗”到“主动干预”。Tzield（Teplizumab，替利珠单抗（拟））适用于延缓8岁（含）以上儿童和成人1型糖尿病2期患者向1型糖尿病3期进展。

Teplizumab是CD3靶向的单克隆抗体，能从病因上保护自身胰岛功能，连续使用14天可延缓1型糖尿病发病近3年，让患者赢得免于胰岛素治疗的“无症状时间”，避免突发急重症对身体造成的不可逆损害，减少对家庭心理和经济上的巨大冲击。

得益于博鳌乐城国际医疗旅游先行区“特许医疗”政策，Teplizumab早前已率先落地乐城先行区。首批获益患者已用上了该创新药。乐城管理局局长傅晟表示：“作为中国唯一的‘医疗特区’，乐城先行区依托特许政策引进超480种国外已上市国内尚未上市的创新药‘先行先试’。”

我国1型糖尿病发病率全球第三，高发于儿童和青少年

1型糖尿病是自身免疫性疾病，由于人体产生胰岛素的胰岛β细胞受自身免疫系统破坏，导致胰岛素分泌不足乃至“匮乏”，患者需终身胰岛素替代治疗。而大众熟知的2型糖尿病，是因胰岛素抵抗伴胰岛β细胞功能缺陷，从而导致的胰岛素分泌相对减少的代谢性疾病。

最新数据显示，我国1型糖尿病患者人数约60万，居全球第三，高发于10—14岁的儿童及青少年，该人群的发病率在过去20年内增长近4倍。

南方医科大学坪山医院内分泌代谢科主任医师冯琨教授介绍：“研究显示，1型糖尿病患者的一级亲属是发生1型糖尿病的高危人群，该人群发病风险会增加10倍以上。最新发布的《中国糖尿病防治指南（2024版）》推荐，在高危人群（如一级亲属等）中检测胰岛自身抗体筛查亚临床期1型糖尿病。”

1型糖尿病进展隐匿，早筛可降低90%急重症风险

1型糖尿病进展隐匿，临床上分为3期。患者在1期和2期几乎没有糖尿病典型症状，如“三多一少”（多食、多饮、多尿和体重减少）。当患者因持续恶心呕吐、昏迷等急重症被送医时，疾病已进展至3期，自身胰岛功能几乎衰竭，持续的高血糖会导致酮症酸中毒（DKA），严重时可能引发脑损伤、肾衰竭等长期不可逆损伤。

对此，冯琨教授强调：“早期筛查是发现1型糖尿病1期和2期的关键手段，从而有望帮助高危人群把握住‘干预的关键窗口期’。数据显示，1型糖尿病2期5年内进展为1型糖尿病3期的风险高达75%，终身风险接近100%。早期筛查能将酮症酸中毒（DKA）的发生率降低90%。”

作为博鳌乐城开出1型糖尿病新药的医生，海南省人民医院内分泌科主任医师方团育教授表示：“首批获益患者通过早筛抓住了‘干预窗口期’，并且得益于‘先行先试’政策，率先用上新药，为患者家庭按下了‘疾病暂停键’。”

参考资料：

乐城先行区管理局,1型糖尿病新药在乐城开出亚洲首批处方，有望延缓疾病进展

https://mp.weixin.qq.com/s/p3BrU1mCokLCGhUmrDYZwA