白血病是血液系统恶性肿瘤，白血病中最常见的一种亚型是急性髓系白血病（AML），起病急，进展快，如果不及时治疗，死亡率高。

“传统的观念认为白血病是绝症，实际上经过规范治疗，大部分年轻患者和一部分老年患者可以治好。”近日，在接受羊城晚报记者采访时，南方医科大学珠江医院血液内科主任李玉华介绍，急性髓系白血病的异质性很大，临床表现和治疗反应、预后，千人千面，治疗方案的制定基于精准诊断。除传统化疗和造血干细胞移植外，靶向药物与免疫疗法的加入显著提升了部分患者的治疗反应与长期生存率。

当前，靶向药物和创新疗法上市并进入到新版医保目录中，也使得AML的治疗有了长足的进步。

记者在现场了解到，原本患者使用联合维奈克拉或者联合化疗，一期需要花费3万元左右。部分靶向药物推出的前一至两年没有医保报销的途径，但是目前很多城市推出惠民险，比如广州的穗岁康，一年198块钱，但新的靶向药物都可以在住院部报销70%。

李玉华强调，出血、发热、关节疼痛等症状很容易被忽视，很难和血液疾病联系起来，往往导致患者错过最佳治疗窗口期。加强定期体检和血液指标监测，是早筛早治的关键一环。

“以前很多人认为得了白血病就是绝症，这是一种误解。”李玉华说，只要早诊断，早治疗，且规范治疗，很多病人在做完移植后依然能够恢复正常生活，出国留学、上班工作都不成问题。之前日本还有报道，游泳运动员得病之前是游泳冠军，得病之后做完移植还是游泳冠军。

随着医学研究不断推进，AML的治疗方案日趋多元。化疗和移植是体能好病人治疗的基石，5年生存近半数。除传统化疗和造血干细胞移植外，靶向药物与免疫疗法的加入显著提升了部分患者的治疗反应与长期生存率。

“目前FLT3抑制剂、BCL-2抑制剂是在髓系白血病的诊疗中应用较多的药物。”李玉华介绍，比如吉瑞替尼治疗FLT3突变白血病、艾伏尼布治疗IDH1突变白血病、维奈克拉治疗初治急性髓系白血病。

经研究表明，30%的急性髓性白血病是由髓性细胞中的FLT3激酶突变所致。李玉华表示，第二代FLT3抑制剂因靶向性更高、毒副反应更低，已成为临床的重要治疗选择。靶向治疗还可以降低移植后复发率。异基因造血干细胞移植是潜在治疗白血病的手段，但是高危患者即使进行移植，移植后也面临较高复发率的问题。移植后的靶向药物维持可减少复发。例如FLT3突变白血病，移植后采用FLT3抑制剂维持治疗，可显著减少移植后复发率。

李玉华提到，除药物干预外，目前个体化治疗策略也在持续优化。医生可根据患者年龄、身体状况和遗传背景量身定制治疗方案，兼顾疗效与耐受性。

“我们相信，未来靶向药都会进到医保，只是需要一个过程。我们相信中国未来五到十年，靶向药会爆发式地增长，针对不同的基因突变位点设计出来更好的靶向药物，通过靶向药的联合治疗或序贯治疗将能够达到非常好的效果。”

文、图｜记者 孙绮曼 陈泽云